在“健康中國”國家戰略的指引下,罕見病做為典型的民生問題受到各方關注。據介紹,目前罕見病的病種達近7000種,而可治性低,周期漫長。國際上罕見病領域的風險投資金額逐年上升,FDA批準的新藥中,孤兒藥占比穩步趨勢性上升,近5年美國FDA批準的181個新藥中,孤兒藥有74個,占比41%。
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